Una empresa de biotecnología denominada "Editas Medicine" anunció esta semana en el marco del Congreso EmTech en Cambridge, Massachusetts, que planea comenzar en 2017 con los ensayos para aplicar la técnica de "edición" del genoma conocida como CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) para curar una rara forma de ceguera.

La tecnología CRISPR tendría la capacidad de editar el ADN de un ser vivo, en este caso de un ser humano. Se afirma que ya se habría usado para generar monos genéticamente modificados.

Varias son las empresas biotecnológicas en esta carrera: Editas, Intellia Therapeutics y CRISPR Therapeutics. En el caso de Editas, afirmaron que usarán la técnica para curar una forma muy rara de ceguera que afecta las células de la retina que reciben la luz y que, en los Estados Unidos, afecta sólo a 600 personas. En esta enfermedad se conoce el exacto error y se afirma que el ojo es fácil de alcanzar con tratamientos genéticos. Según Editas, la tecnología CRISPR se aplicará al modo de una terapia génica, de tal manera que se inyectan virus en la retina con las instrucciones de ADN necesarias para producir los componentes del CRISPR, incluyendo la proteína que puede cortar el gen en el lugar preciso. Se afirma que en este caso se busca alcanzar 1000 letras del ADN del gen llamado CEP290 en las células fotorreceptoras del paciente. El proceso todavía no ha sido ensayado en laboratorio ni en animales y eso se necesita antes de hacer los estudios en seres humanos.

De todos modos, existen dudas sobre el proceso y sobre los eventuales efectos colaterales de esta terapia.

Este año la técnica CRISPR había sido eje de una controversia por su utilización en embriones humanos (http://centrodebioetica.org/2015/05/cientificos-chinos-editan-el-genoma-de-embriones-humanos/) y que llevó a reclamar que se prohíba toda edición genética de la "línea germinal", es decir, sobre gametos y embriones. En el caso anunciado por Editas no se trata de la edición de embriones humanos y por tanto no existen objeciones vinculadas con el derecho a la vida de los embriones. Sin embargo, el principio de precaución es muy aplicable a este tipo de terapias, además de los otros requisitos vinculados con la investigación en seres humanos y la protección de la integridad genética humana.